Herzinsuffizienz: Was ist von der Zell- und Gentherapie zu erwarten?

Auch die Gentherapie ist natürlich ein Thema. Laut Hirt setzt eine Reihe von Studien darauf, mit viralen Vektoren Gene für Wachstumsfaktoren einzubringen und so die Perfusion zu verbessern. Die klinischen Effekte seien aber moderat gewesen. Zudem hätten harte Endpunkte wie Mortalität und Hospitalisierung gefehlt. Eine andere placebokontrollierte Studie habe sich SERCA2a als Target vorgenommen, eine Calciumpumpe des sarcoplasmatischen Reticulums. Der Endpunkt sei Wiederbehandlung wegen Herzinsuffizienz gewesen, doch auch hier sei das Ergebnis enttäuschend gewesen.

Hirt wies darauf hin, dass in all diesen Studien ex-vivo therapiert wurde, das heißt die Vektoren nicht direkt in den Körper eingebracht wurden, sondern modifizierte Zellen, die außerhalb des Körpers editiert wurden.

In dem Bereich der Gentherapie sei einiges zu erwarten, so Hirt. Insbesondere die CrisprCas9 eröffne neue Möglichkeiten. Zahlreiche Studien liefen bereits. Als mögliches Anwendungsbeispiel nannte Hirt den Knock-out von PCSKA9. Dessen Blockade mit Antikörpern habe sich bereits als effektiv zur Senkung des LDL erwiesen. Mit einer einmaligen Infusion Adenoassozierter Viren und einer daraus resultierende Inaktivierung via Nuclease sei es gelungen, bei Affen das LDL-Cholesterin dauerhaft zu senken.