Wie wirkt Nusinersen?
Nusinersen greift in das SMN2-Geschehen ein: „Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das den Anteil des Einschlusses von Exon 7 in die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA)-Transkripte des Survival Motor Neuron 2 (SMN2) erhöht, indem es an eine intronische Splice Silencing Site (ISS-N1) im Intron 7 auf der Prä-Messenger-Ribonukleinsäure (prä-mRNA) von SMN2 bindet. Durch diese Bindung verdrängt das ASO die Spleißfaktoren, welche normalerweise das Spleißen unterdrücken. Die Verdrängung dieser Faktoren führt zu einer Retention des Exon 7 in der SMN2-mRNA, die dann bei Bildung der SMN2-mRNA in ein funktionelles SMN-Protein voller Länge translatiert werden kann", erklärt die Fachinformation zu Spinraza® den Wirkmechanismus.
Einfacher formuliert: Nusinersen bewirkt, dass der „Output“ der SMN-Protein-Synthese aus dem SMN2-Gen erhöht wird, indem aus der SMN2-mRNA ein funktionelles SMN-Protein translatiert wird.
1 Kommentar
beeindruckend
von Peter Bauer am 01.02.2018 um 17:37 Uhr
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