EU lässt erstes Arzneimittel für seltene Muskelerkrankung zu

Laut einem Sprecher von Biogen wird Nusinersen ab dem 3. Juli auf dem deutschen Markt verfügbar sein, ab Ende Juni kann es bestellt werden. Rund 90 der in Deutschland geschätzt 100 Kleinkinder mit schwerem Verlauf hätten das Arzneimittel seit Oktober bereits über ein von Biogen finanziertes Härtefallprogramm erhalten, erklärte der Firmensprecher. Ab der Zulassung können sie das Arzneimittel auf dem üblichen Wege bekommen, wobei die Kosten voraussichtlich von den Krankenkassen übernommen werden.

Hierzulande wir das Arzneimittel etwas günstiger sein als in den USA, wo es für die Behandlung im ersten Jahr 750.000 US-Dollar kostet: Die vorgesehenen sechs Spritzen werden für 540.000 Euro verkauft. Die Erhaltungstherapie mit drei Spritzen ab dem zweiten Jahr soll zunächst 270.000 Euro jährlich kosten. Dies liege im Rahmen der Preise für vergleichbare Arzneimittel für seltene Erkrankungen, betonte der Biogen-Sprecher. Aufgrund der breiten Zulassung sei er sehr zuversichtlich, dass Nusinersen auch Patienten mit leichteren Formen oder fortgeschrittenem Erkrankungsstadium helfen könnte.

Nusinersen wird per Lumbalpunktion in den Spinalkanal gespritzt, der das Rückenmark umgibt, wo die Motorneurone sitzen. Das Arzneimittel wird voraussichtlich insbesondere in spezialisierten Muskelzentren abgegeben. Patienten wird empfohlen, nach der Injektion noch einen Tag in der Klinik zu bleiben.

Nach der ersten Anwendung von Nusinersen am Menschen und der ersten Zulassung lagen nur fünf Jahre, betont Biogen in einer Stellungnahme. Derzeit laufen Zulassungsanträge in Japan, Kanada, Australien oder der Schweiz, weitere seien in Vorbereitung. Der Sprecher von Biogen Deutschland betont, dass SMA weiter ein wichtiges Tätigkeitsfeld für die Firma bleibe. Sie forsche auch in Richtung einer Gentherapie.