Erster Erfolg bei Arzneimittel für Muskelerkrankung

„Dass Kinder wieder laufen können und nicht mehr beatmet werden müsse, halte ich für sehr unwahrscheinlich“, erklärt Kirschner. „Das ist kein Wundermittel und keine Heilung für die Erkrankung – sicher nicht“, betont der Arzt. Vermutlich ginge von Nusinersen eher ein kleiner Effekt aus. „Aber einen Stift halten zu können, kann im Alltag sehr relevant sein“, sagt er.

Für genetische Muskelerkrankungen handele es sich um die erste Therapie, die offenbar signifikante Ergebnisse in einer Phase-III-Studie ergeben hat, erklärt Kirschner. „Eine neue Ära fängt schon an für uns – aber ich glaube nicht, dass wir am Ziel sind“, sagt der Neurologe.

Der Aktienkurs stieg nach Veröffentlichung der Presseerklärung

Auch Roche und Novartis arbeiten an Arzneimitteln für SMA, an deren Entwicklung Kirschner gleichfalls beteiligt ist – doch seien diese in der klinischen Entwicklung noch nicht so weit. Unklar ist, wieviele Patienten mit SMA es in Deutschland gibt. Kirschner vermutet, dass es einige Hundert oder wenige Tausend sind, mit einem sehr breiten Spektrum des Schweregrads.

Nach der Bekanntgabe des erfolgreichen Endes der Phase-III-Studie hat Biogen seine Option auf die globale Entwicklung und Vermarktung von Nusinersen ausgeübt und der Biotech-Firma Ionis hierfür eine Lizenzgebühr von 75 Millionen US-Dollar gezahlt. Biogen will nach eigener Aussage in den kommenden Monaten weltweit die Zulassung des Arzneimittels beantragen. Nach Veröffentlichung der Pressemitteilung stieg der Aktienkurs von Biogen von zuvor rund 290 US-Dollar um gut 10 Prozent.