Arzneimittel und Therapie

Gentherapeutikum für schwere Hämophilie A zugelassen

Valoctocogen Roxaparvovec könnte lebenslange Dauertherapie ersparen

Zur Minimierung des Blutungsrisikos müssen Patienten mit genetisch bedingtem Faktor-VIII-Mangel bislang meist wöchentliche intravenöse Substitutionstherapien erhalten. Auch das alternative Therapeutikum Emicizumab wird dauerhaft einmal wöchentlich subkutan gegeben. Zumindest für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A steht nun mit Valoctocogen Roxaparvovec ein Gentherapeutikum zur Einschleusung eines intakten Faktor-VIII-Gens zur Verfügung. Allerdings deuten erste Resultate aus klinischen Studien darauf hin, dass die Wirkung nach einigen Jahren nachlässt. Möglicherweise reicht daher eine einmalige Verabreichung des Präparats Roctavian® nicht aus.

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