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- DAZ 27/2018
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Arzneimittel und Therapie
Kurz gemeldet
CAR-T-Zelltherapie bald auch in Europa
Der Humanarzneimittelausschuss (CHMP) der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat die ersten beiden CAR-T-Zelltherapien positiv bewertet. Die offizielle Zulassung für Tisagenlecleucel (Kymriah®) und Axicabtagene-Ciloleucel (Yescarta®) durch die europäische Kommission wird demnächst erwartet. Die innovativen Therapien werden individuell angefertigt: Dazu werden patienteneigene T-Zellen ex vivo gentechnisch verändert und mit chimären Antigenrezeptoren (CAR) ausgestattet. Die synthetischen Rezeptoren erkennen krebsspezifische Oberflächenproteine und vermitteln so eine anhaltende Immunreaktion gegen das Tumorgewebe. Tisagenlecleucel soll zur Behandlung von Erwachsenen mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) eingesetzt werden, Axicabtagene-Ciloleucel bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen. Da in diesen Indikationen ein hoher ungedeckter Therapiebedarf besteht, wurden die beiden Gentherapien unter dem PRIority MEdicines (PRIME)-Programm bewertet: Sie sind die ersten Arzneimittel, die so eine Zulassungsempfehlung erhalten haben. Die Immuntherapien bergen jedoch die Gefahr eines lebensbedrohlichen Zytokin-Freisetzungssyndroms, welches hohes Fieber mit grippeähnlichen Symptomen und neurologischen Toxizitäten hervorrufen kann. Daher empfiehlt die EMA, die Zulassung für Tocilizumab (RoActemra®) zu erweitern. Mit dem gegen den Interleukin-6 (IL-6)-Rezeptor gerichteten Antikörper kann die schwere Nebenwirkung der CAR-T-Zelltherapie behandelt werden. Zudem müssen alle Patienten, die mit den Gentherapien behandelt werden, in einem Register erfasst werden.
Vier Orphan-Drugs zur Zulassung empfohlen
Zur Behandlung seltener Erkrankungen könnten demnächst vier weitere Arzneimittel zur Verfügung stehen. Als erstes Medikament zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ VII (MPS VII) wurde die Enzymersatztherapie Vestronidase alfa (Mepsevii®) vom CHMP positiv bewertet. Die äußerst seltene, erblich bedingte Stoffwechselerkrankung wird durch einen Mangel des lysosomalen Enzyms Beta-Glucuronidase verursacht und ist durch eine fortschreitende Akkumulation komplexer Kohlenhydratverbindungen gekennzeichnet. Zur Behandlung von erworbener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (aTTP) erhielt Caplacizumab (Cablivi®) eine positive CHMP-Empfehlung. Der humanisierte bivalente „Nanobody“, der nur aus den Antigen-bindenden Abschnitten eines Antikörpers besteht, hemmt die Interaktion zwischen von-Willebrand-Faktor und Thrombozyten. Dadurch wird eine vermehrte Thrombozytenaggregation verhindert. Eine weitere Blutgerinnungsstörung, das von-Willebrand-Syndrom, könnte erstmals mit einem rekombinanten humanen Von-Willebrand-Faktor-Präparat behandelt werden, sobald die europäische Kommission die Zulassung erteilt hat: Vonicog alfa (Veyvondi®) ist zur Behandlung von Blutungen sowie zur Vorbeugung von operativen Blutungen vorgesehen, wenn Desmopressin allein unwirksam oder nicht indiziert ist.Zwei bekannte Wirkstoffe – Daunorubicin und Cytarabin – haben als Fixkombination in liposomaler Formulierung (Vyxeos®) eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) erhalten. Bei Patienten mit Hochrisiko-AML soll die neue Formulierung das Überleben gegenüber der Standardkombination verbessern.
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