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Arzneimittel und Therapie
Genschere im Einsatz
CRISPR-Cas9 am Patienten
Bei CRISPR-Cas9 handelt es sich um ein Zweikomponentensystem bestehend aus der Endonuklease Cas9 und einer single guide RNA (sgRNA). In den Zellkern eingebracht, erkennt die sgRNA über Basenpaarung spezielle Regionen im Genom und bringt die Endonuklease an das gewünschte Gen. Die Technik gilt als eine der präzisesten zur Modifikation der DNA und als Revolution in der Gentechnik. Ende Oktober dieses Jahres hat eine chinesische Forschergruppe erstmals Zellen, die mit CRISPR-Cas9 modifiziert wurden, einem Patienten mit metastasierendem nicht kleinzelligem Lungenkrebs injiziert. Den Zellen wurde das Gen für PD-1 entfernt. Dieses Protein bremst durch Interaktion mit PD-1-Liganden die Immunantwort, eine Funktion, die von Krebszellen ausgenutzt wird. Bereits zugelassen sind gegen PD-1 gerichtete Antikörper (Nivolumab, Pembrolizumab). Nach Angaben der Forschergruppe verlief die Behandlung gut, und der Patient werde eine zweite Injektion erhalten. Insgesamt will das Team zehn Patienten behandeln. Auch in den USA sind Studien geplant. |
Zum Weiterlesen:
Thomas Winckler. Genom-Editierung mit CRISPR-Cas9.
DAZ 2016, Nr. 11, S. 48.
Quelle
Cyranoski D. Nature 2016;539(7630):479
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