Zahl der Woche

Zu den 2014 empfohlenen Orphan Drugs gehören das erste Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Translarna^®) sowie die erste Behandlung für die erythropoetische Protoporphyrie, eine seltene Erbkrankheit, die Licht-Intoleranz verursacht (Scenesse^®). Daneben hat die Agentur im Dezember die ­erste Zulassungsempfehlung für eine Stammzelltherapie weltweit ausgesprochen (Holoclar^®). Indikation ist die Behandlung des limbalen Stammzell-Mangels, eines seltenen Augenleidens, das zur Blindheit führen kann. Für alle drei Arzneimittel ­wurden besondere Verfahren angewendet, nach denen eine Zulassung bereits erteilt werden kann, auch wenn noch keine ausreichenden ­Daten vorliegen.

Acht neue Medikamente richten sich gegen Krebs, davon vier (Lynparza^®, Imbruvica^®, Gazyvaro^® und Cyramza^®) gegen eine seltene Krebsart. Für die gezielte Behandlung von ­Melanompatienten mit einer bestimmten Mutation wurde Mekinist^® zur Genehmigung empfohlen. Sieben positive Stellungnahmen wurden nach einer beschleunigten Bewertung erlassen. Sie betrafen unter anderem vier Präparate zur Behandlung der chronischen Hepatitis-C-Virus (HCV)- Infektion (Daklinza^®, Harvoni^®, ­Exviera^® und Viekirax^®). Diese haben hohe Heilungsraten und repräsentieren eine neue Generation von HCV-Medikamenten.