Idebenone auch bei Optikusneuropathie?

Die Prävalenz für eine Erkrankung an der Leberschen Hereditären Optikusatrophie (LHON; Leber hereditary optic neuropathy) beträgt etwa 1:50.000. An ihr erkranken zumeist junge Männer zwischen 15 bis 35 Jahren. Bei fast 50% der Patienten sind von Beginn der Erkrankung an beide Augen betroffen, aber bei vielen befällt die Erkrankung bei anfangs einseitigem Beginn innerhalb eines Zeitraums von maximal neun Monaten in der Regel dann auch das andere Auge. In der überwiegenden Zahl der Fälle kommt es zu bleibenden Behinderungen. In schweren Fällen können zusätzliche neurologische und kardiologische Symptome auftreten. Als Folge einer Genmutation der Mitochondrien kommt es zur vermehrten Freisetzung von Sauerstoffradikalen, die wiederum die Zellen der Netzhaut und des Sehnervs schädigen. Die Erkrankung wird mütterlicherseits vererbt.

Zulassung von Idebenone für die Indikation LHON beantragt

Bislang existiert keine etablierte Therapie für Patienten mit einer Leberschen Optikusatrophie. An einer internationalen klinischen Studie unter der Leitung von Prof. Dr. Thomas Klopstock vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik des Klinikum der Universität München nahmen 85 an der seltenen hereditären Erkrankung leidende Probanden teil. 55 von ihnen erhielten über ein halbes Jahr 900 mg Idebenone, 30 Patienten ein Placebopräparat. Wesentliche Nebenwirkungen traten nicht auf. Idebenone [2,3-Dimethoxy-5-methyl-6-(10-hydroxydecyl)-1,4-benzochinon] ist ein synthetisch hergestellter, liquorgängiger Abkömmling des Coenzyms Q₁₀. Das als wirksam bekannte Antioxidans (Catena^®, Santhera Pharmaceuticals AG) ist bereits in Kanada für die Behandlung der Friedreich-Ataxie, einer schweren neuromuskulären Erkrankung, zugelassen.

Im Vergleich zu einem Placebo-Präparat konnte Idebenone die Sehkraft verschiedener LHON-Patienten verbessern. "Von den Patienten, die zu Studienbeginn keinen Buchstaben auf einer Sehtafel erkennen konnten, sondern nur Fingerzählen, Handbewegungen und Hell oder Dunkel, konnten unter der Idebenone-Behandlung sieben von 25 Patienten wieder mindestens fünf Buchstaben lesen. Das gelang keinem Patienten in der Placebo-Gruppe", so Klopstock. Auch in diesem Zusammenhang zeigt sich das Problem beim Nachweis zur Wirksamkeit neuer Arzneimittel für die Therapie seltener Erkrankungen (Orphan Drugs): Die Durchführung großer randomisierter Studien gestaltet sich umso schwieriger, je weniger Patienten an der Erkrankung leiden. Der Studienleiter ist allerdings davon überzeugt, diese Untersuchung sei "ein Beleg für die Durchführbarkeit aussagekräftiger klinischer Studien auch für seltene Erkrankungen". Santhera Pharmaceuticals AG hat die Zulassung des Medikaments für die Indikation LHON auf dem europäischen Markt beantragt.

Quelle
www.gesundheitsforschung-bmbf.de: Hoffnung für Patienten mit seltener Form der Blindheit - Ein schon bekannter Wirkstoff kann die Sehkraft verbessern. Mitteilung vom 30. Januar 2012.

DAZ 2012, Nr. 7, S. 58