Neue Hoffnung für Patienten mit Sichelzellanämie

Die Sichelzellanämie wird durch einen Gendefekt ausgelöst, der zur Produktion abnormen Hämoglobins führt. Es hat eine geringere Löslichkeit als normales Hämoglobin und neigt insbesondere bei Sauerstoffmangel zur Auskristallisation. Die roten Blutkörperchen nehmen dabei die typische sichelförmige Gestalt an, werden starr und können leicht zur Verstopfung kleiner Blutgefäße führen. Dadurch kommt es zu Durchblutungsstörungen und der allmählichen Zerstörung der betroffenen Gewebe. In früheren Studien konnte bei Kindern mit schwerer Sichelzellanämie eine Heilung erreicht werden, indem man ihr Knochenmark zerstörte und dann neue Knochenmarkszellen transplantierte. Für Erwachsene erwies sich dieses Regime jedoch als zu aggressiv. Für sie könnte die neu entwickelte Methode eine Hoffnung sein. Dabei wird das Knochenmark nur teilweise ersetzt. Der transplantierte Knochenmarksanteil bildet gesunde Erythrozyten, die aufgrund ihrer längeren Lebensdauer die abnormen Zellen nach und nach verdrängen. In der nun veröffentlichten Studie führte dies bei neun von zehn Patienten zur Heilung. ral