Hämophilie-Arzneimittel auf Rezept – was ist zu beachten?

Emicizumab ist zugelassen zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit

• Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
• schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 Prozent) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper.

Der Antikörper darf in jedem Alter angewendet werden. Emicizumab ist ein rekombinanter, humanisierter Antikörper mit biphasischer Antikörperstruktur. Er übernimmt die Funktion des fehlenden Faktors VIIIa: Emicizumab verbindet Faktor IXa und Faktor X. In der Folge aktiviert der nun selbst aktivierte Faktor X (Xa) Prothrombin zu Thrombin, das wiederum die Fibrinbildung (aus Fibrinogen) bewirkt. Ein großer Vorteil von Emicizumab ist, dass der Antikörper keine strukturelle Ähnlichkeit zu Faktor VIII besitzt und somit laut Roche keine „direkten Hemmkörper gegen Faktor VIII auslöst“ oder verstärkt. Auch funktioniert Emicizumab selbst dann noch, sollte der Hämophilie A-Patient bereits Hemmkörper gegen Faktor VIII entwickelt haben. Punkten kann Emicizumab auch durch eine lange Halbwertszeit – was größerer Applikationsintervalle erlaubt (wöchentlich, in der Erhaltungstherapie zwei- oder vierwöchentlich) – und durch eine subcutane Gabe (statt intravenöser bei Faktorpräparaten).