Gentherapie bei Leukämie: Novartis erhält EU-Zulassung für Kymriah

Die europaweite Zulassung kam nicht allzu überraschend, da der EU-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Zulassung von Kymriah für die Behandlung dieser Blutkrebsarten bereits im Juni empfohlen hatte. Die Gentherapie, die auch einen Orphan-Drug-Status besitzt, hat als erstes Arzneimittel den beschleunigten Bewertungsprozess (PRIME) bis zur erfolgreichen Zulassung durchlaufen.

In Europa ist Kymriah die erste T-Zelltherapie, die eine Zulassung für die beiden Blutkrebsarten erhalten hat. Vermutlich wird es nicht die einzige bleiben, denn der CHMP hat bereits die Zulassung für eine weitere Gentherapie, Yescarta^® (Axicabtagene Ciloleucel) von Gliead, befürwortet, die ebenfalls bei bestimmten Leukämieformen zum Einsatz kommen soll. In den USA wurden beide Gentherapien bereits im vergangenen Jahr zugelassen.

Kymriah, das in Zusammenarbeit mit der University of Pennsylvania (Penn) entwickelt wurde, zählt zu den individuellen Therapieverfahren. Die wirksame Substanz Tisagenlecleucel besteht aus körpereigenen T-Zellen des Patienten, die im Labor mit den Genen für den sogenannten chimären Antigen-Rezeptor (CAR) ausgestattet werden. Dieser ex-vivo installierte CAR-T-Zellrezeptor erkennt das CD19 Antigen auf Leukämiezellen. Die so veränderten Lymphozyten werden dem Patienten zurückgeführt und leiten dort die Zerstörung der Blutkrebszellen ein.

CAR-T-Zelltherapien sind mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden. Dazu gehört neben schweren Infektionen oder Anämien auch das sogenannte Zytokinfreisetzungs-Syndrom. Bei Letzterem handelt es sich um eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation der CAR-T-Zellen. In der Folge entstehen hohes Fieber und Grippe-ähnliche Symptome. Auch neurologische Symptome sind möglich.

Aufgrund dieser Risiken ist die Anwendung der beiden CAR-T-Zell-Therapeutika in den USA nur wenigen spezialisierten Kliniken vorbehalten. Laut Novartis soll dies in Europa für Kymriah ebenfalls so gehandhabt werden. Das Unternehmen qualifiziert aktuell Spezialzentren. Wo diese Kliniken liegen und wie viele es sind, wollte der Schweizer Pharmakonzern noch nicht bekannt geben. Auch zu der Preisgestaltung in Europa hat sich Novartis gegenüber DAZ.online nicht geäußert. Um ein Gefühl für die Größenordnung der Kosten zu bekommen: In den USA kostet eine Behandlung mit Kymriah 475.000 Dollar.