Arzneimittel und Therapie

Neuartige Gentherapie bei Hämophilie A

Roctavian ist vielversprechend, aber das Ansprechen sehr individuell

dab | Um den Mangel an Faktor VIII auszugleichen, müssen sich Patienten mit Hämophilie A regelmäßig spritzen. Eine einmalige virusbasierte Gentherapie mit Valoctocogene Roxaparvovec (Roctavian) hat nun in einer Phase-III-Studie vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Der Hersteller BioMarin hatte im November 2020 seinen ersten Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur zurückgezogen mit der Erklärung, angeforderte Daten nicht schnell genug vorlegen zu können. Im Juni 2021 wurde erneut ein Antrag gestellt, dessen Bewertungsverfahren aktuell noch läuft. Ob die neuen Erkenntnisse für eine Zulassung ausreichen, ist fraglich.

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