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Arzneimittel und Therapie
Kurz gemeldet: Neue Therapieoption bei Mukoviszidose – Neue Biosimilars
Neue Therapieoption bei Mukoviszidose
Neben der bedingten Zulassung von Remdesivir zur Behandlung von COVID-19 bei Patienten, die Sauerstoff benötigen, hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) bei seiner Tagung vom 22. bis 25. Juni 2020 sieben weitere Arzneimittel zur Zulassung empfohlen. Unter anderem hat sich der CHMP positiv für die neue Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Kaftrio®) zur Behandlung der Mukoviszidose ausgesprochen. Mukoviszidose ist eine autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselstörung. Durch Mutationen am CFTR-(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator-)Gen wird ein defektes Protein gebildet, das physiologisch als Chlorid-Ionenkanal fungiert. Dadurch kommt es zu Störungen im Salz- und Wasserhaushalt an Organen mit Drüsenfunktion, vor allem in Lunge und Pankreas. Dies führt dort zur Ansammlung eines dicken, klebrigen Schleims. Elexacaftor und Tezacaftor korrigieren die Fehlfaltung des Proteins und erhöhen die Anzahl von CFTR an der Zelloberfläche. Die Wirksamkeit kann durch die Kombination mit dem CFTR-Potenziator Ivacaftor noch verbessert werden. Bisher sind etwa 2000 Mutationen am CFTR-Gen bekannt, die zu unterschiedlichen Ausprägungen der Mukoviszidose führen. Mehr als 70% der Betroffenen weisen die Mutation F508del auf, bei der es zu einem Verlust von Phenylalanin an Position 508 kommt. Die neue Dreifachkombi kann außer bei Patienten, die nur diese Mutation aufweisen, ebenso bei Patienten eingesetzt werden, die zusätzlich eine sogenannte Minimalfunktionsmutation im zweiten Allel aufweisen. Diese Form der Mukoviszidose war bisher nicht behandelbar. Zusammen stellen diese beiden Gruppen etwa 90% der Mukoviszidose-Patienten dar.
Neue Biosimilars
Außerdem empfahl der CHMP, die Zulassung für drei weitere Biosimilar-Arzneimittel zu erteilen: Aybintio® (Bevacizumab, Referenzprodukt: Avastin®), das zur Behandlung verschiedener Krebsarten eingesetzt wird. Ebenso sollen die neuen Biosimilars Livogiva® und Qutavina® (Teriparatid, Referenzprodukt: Forsteo®) zur Behandlung der Osteoporose zugelassen werden.
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