Gentherapie gegen Diabetes

Laut dem Deutschen Gesundheits­bericht Diabetes 2018 leben sieben bis acht Prozent der Erwachsenen in Deutschland mit der Diagnose Diabetes mellitus Typ 2, Tendenz steigend. Herkömmliche medikamentöse Therapien zur Behandlung der Insulinresistenz bringen Nebenwirkungen mit sich und erfordern eine gute Compliance. Zudem sind sie über die Jahre ein enormer Kostenfaktor für die Krankenkassen. Ein neuer Forschungsansatz betrachtet die Wirkung des Peptidhormons Fibroblast Growth Factor 21 (FGF21), das von verschiedenen Organen sezerniert wird und für die Regelung der Energiehomöostase verantwortlich ist. In adipösen und diabetischen Mäusen führt die Gabe von FGF21 unter anderem zu einer Reduktion des Körpergewichts und des Blutzuckerspiegels sowie zu einer Steigerung der Insulinsensitivität der Zellen. Aufgrund seiner ungünstigen pharmakokinetischen Eigenschaften kann FGF21 allerdings nicht als Medikament verwendet werden, da es einem raschen Abbau unterliegt. Forscher der Universitat Autònoma de Barcelona berichten nun von einer möglichen Gentherapie, die bei adipösen Mäusen mit Insulinresistenz erfolgreich war. Dazu wird das FGF21-Gen mithilfe eines viralen Vektors in Leber-, Fett- und Skelettmuskelzellen eingeschleust. Es wird nicht integriert, sondern liegt über Jahre neben dem Genom vor. So kann durch einen einmaligen Transfer eine langanhaltende Wirkung erzielt werden. Bevor es zu einer klinischen Studie mit diesem vielversprechenden Therapieansatz kommt, muss dessen Wirksamkeit und Sicherheit jedoch zuerst an großen Säugetieren wie beispielsweise Affen bewiesen werden. |