Orphan Drug: FDA gibt OK für Xyrem

GHB soll bei einer kleinen Patientengruppe eingesetzt werden, die als Begleiterscheinung einer Narkolepsie unter einem Verlust der Muskelkontrolle (Kataplexie) leiden. Dieser Verlust macht sich immer dann bemerkbar, wenn die Patienten emotional stark beansprucht sind, und kann wenige Sekunden bis einige Minuten andauern. Laut einem FDA Talk Paper sind in den USA zwischen 20 000 und 50 000 Personen von der Kataplexie betroffen.

Die amerikanische Zulassung von GHB zur Behandlung der Erkrankung erfolgte aufgrund der Ergebnisse zweier kontrollierter Studien mit insgesamt 448 Probanden. In diesen Studien führte GHB zu einer signifikanten Reduktion der kataplekischen Anfälle. Aufgrund des Missbrauchspotenzials – GHB ist als Techno-Droge unter verschiedenen Namen wie Liquid Ecstasy, Fantasy oder Liquid X im Umlauf – unterliegt die Substanz allerdings strengen Auflagen.

Zusammen mit dem amerikanischen Hersteller Orphan Medical hat die FDA ein Risiko-Management-Programm ausgearbeitet. Dieses beinhaltet, dass GHB verschreibungspflichtig ist und nur von einer einzigen Zentralapotheke an Ärzte und Patienten abgegeben werden darf. Darüber hinaus muss der verschreibende Arzt den Zustand des Patienten mindestens alle drei Monate überprüfen.

Treten starke Nebenwirkungen auf, muss sofort der Hersteller benachrichtigt werden. Die Liste der Nebenwirkungen reicht von Verwirrung über Schlafwandeln bis hin zur Depression. Der Missbrauch kann zur Abhängigkeit und zu Entzugserscheinungen führen. In Deutschland unterliegen Arzneimittel mit GHB ebenfalls der Verschreibungspflicht, ein Fertigarzneimittel ist für die Anwendung als Narkotikum zugelassen.

Quelle: www.fda.gov