Arzneimittel und Therapie

Eteplirsen in den USA zugelassen

Wirksamkeit nicht eindeutig belegt

ms | Eteplirsen ist das erste zugelassene Arzneimittel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie.

Bei der Duchenne-Muskeldystrophie führt eine Mutation im Gen des Muskelstrukturproteins Dystrophin zu einem lebensbedrohlichen Abbau der Muskelkraft. Unter dem Morpholino-Antisense-Nukleotid Eteplirsen konnten höhere Spiegel des Proteins nachgewiesen werden, jedoch bisher keine Verbesserung der klinischen Symptomatik, weshalb die FDA den Hersteller zu weiteren Studien auffordert. |

Quelle

FDA News Release 19. September 2016, verfügbar unter www.fda.gov

DAZ 2016, Nr. 39, S. 45, 29.09.2016

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