Frühe Nutzenbewertung: rechtliche Aspekte der praktischen Umsetzung

Schon vor 2011 haben pharmazeutische Unternehmen den deutschen Arzneimittelmarkt weniger euphorisch wahrgenommen, als man auf den ersten Blick meinen sollte. Auch wenn sie ihre Produkte sofort zu einem selbst bestimmten Preis auf den Markt bringen konnten, durchdrangen Innovationen den Markt hierzulande nicht so stark wie in anderen Ländern Europas. Als Gründe nannte Nitz die Fülle an Verordnungsregelungen und die indirekte Preisregulierung über Festbeträge. Ärzte verschreiben zudem in permanenter Sorge vor Regressen eher zurückhaltend. Dennoch: Bei den sogenannten Spezialpräparaten sind weiterhin ordentliche Zuwachsraten zu verzeichnen. Auch wenn sie nur einen Verordnungsanteil von 2,5 Prozent haben, sind sie doch für ein Viertel der GKV-Ausgaben verantwortlich. Grund genug für den Gesetzgeber, das patentgeschützte Segment der neuen Arzneimittel anzugehen. Präparate mit einem neuen Wirkstoff, die seit dem 1. Januar 2011 auf den Markt gekommen sind, müssen sich nun gegenüber einem bereits etablierten Komparator unter Beweis stellen. Hierzu muss der Hersteller ein Dossier vorlegen. Was genau die zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) ist, bestimmt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA). Mittlerweile wurden 30 Verfahren der frühen Nutzenbewertung durch den G-BA abgeschlossen. Weitere 17 Präparate befinden sich noch im Verfahren. Nitz zeigte auf: Bei den bisherigen Nutzenbewertungen, die das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des G-BA durchführte, bekam die Hälfte der Arzneimittel keinen Zusatznutzen gegenüber der ZVT zugesprochen. Und wenn ein Zusatznutzen gefunden wurde, dann in der Regel nur in Teilpopulationen. Auch sein Ausmaß war zumeist "gering" oder "nicht quantifizierbar". Einen "beträchtlichen" Zusatznutzen konnten erst sechs Arzneimittel für sich verbuchen. In die höchste Stufe des "erheblichen" Zusatznutzens schaffte es noch keine Innovation. Dass nicht einmal für bestimmte Patientengruppen ein Zusatznutzen ausgemacht wurde, lag in neun von 19 Fällen daran, dass der Hersteller in seinem Dossier von der ZVT abgewichen ist.

Anwendungsbereich

Anwendung findet die frühe Nutzenbewertung zwingend auf erstattungsfähige Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff, für den Unterlagenschutz besteht. Das gilt auch für Fixkombinationen, sofern sie mindestens einen neuen Wirkstoff enthalten. Daneben sind auch Nutzenbewertungen im Bestandsmarkt möglich. Dabei sind vorrangig Arzneimittel zu bewerten, die für die Versorgung von Bedeutung sind oder mit Arzneimitteln im Wettbewerb stehen, für die ein Beschluss zur frühen Nutzenbewertung vorliegt. Auch hier geht es um "neue" Arzneimittel, die dem Patentschutz unterliegen, aber eben vor dem Stichtag auf den Markt gekommen sind. Erstmals wurde ein solches Verfahren für die Gliptine angestoßen – hier startet am 1. April die Bewertung der Herstellerdossiers. Weiterhin können neue Arzneimittel von der frühen Nutzenbewertung freigestellt werden. Dies ist dann der Fall, wenn ihr GKV-Umsatz binnen zwölf Monaten die Umsatzgrenze von einer Million Euro nicht übersteigt. Hierfür muss der pharmazeutische Unternehmer einen Antrag stellen – und das mindestens drei Monate vor dem Inverkehrbringen.

Doch lieber Festbetrag?

Am Ende der frühen Nutzenbewertung steht die Vereinbarung eines Erstattungsbetrags (bei Vorliegen eines Zusatznutzens) oder die Einordnung in eine Festbetragsgruppe (kein Zusatznutzen). Einige Hersteller haben aber auch schon die Variante gewählt, den deutschen Markt zu verlassen bzw. gar nicht erst zu betreten. In seiner freien Preisbildung wird der Unternehmer sowohl durch den Festbetrag als auch über den Erstattungsbetrag eingeschränkt. Allerdings in etwas anderer Weise: Der Festbetrag hindert den Hersteller nicht, den Preis höher zu setzen und von den Patienten eine Aufzahlung zu verlangen. Bei Privatversicherten kann der Hersteller überdies weiterhin den hohen Preis in Ansatz bringen. Die Erstattungsbeträge sind hingegen fix – und gelten für GKV wie PKV. So wird es Nitz zufolge für einige Unternehmen sogar interessant, einen Festbetrag zu bekommen. Die Festsetzung des Festbetrags orientiert sich zudem ausschließlich am Preisniveau der in der Festbetragsgruppe enthaltenen Arzneimittel – mit Nutzen hat dies nichts zu tun. Bei der Verhandlung des Erstattungsbetrags spielt der Zusatznutzen dagegen zwingend eine Rolle. Preisvergleiche mit anderen Arzneimitteln aus dem Segment können allerdings auch gezogen werden – und nach Nitz‘ Eindruck wird dieses Kriterium tatsächlich auch keinesfalls vernachlässigt.

Unliebsame Subgruppen

Ein Aspekt der frühen Nutzenbewertung, der die pharmazeutische Industrie besonders quält, ist der Umstand, dass das IQWiG eine Einteilung in Subpopulationen vornimmt. Sinnvoll sei dies sicherlich bei unterschiedlichen Anwendungsgebieten eines Medikaments, so Nitz. Doch tatsächlich würden die Subgruppen deutlich enger gefasst als dies in den Zulassungsstudien der Fall sei. Doch eben diese Studien mit dem weiteren Fokus seien nun einmal Grundlage der frühen Nutzenbewertung. Praktisch führe dies dazu, dass in den Zulassungsstudien ausgemachte Effekte für die Gesamtpopulation durch die Bildung von Subgruppen nicht mehr signifikant sind. Das mache es natürlich schwer, einen Zusatznutzen zu zeigen. Nitz hat seine Zweifel, ob dies so zulässig ist. So spreche das Gesetz immer nur von der einen ZVT, also im Singular. Dies könnte darauf hindeuten, dass er eine derartige Subgruppenbildung nicht vor Augen hatte. Auch hatte der Gesetzgeber in seiner Begründung zum AMNOG die Bürokratiekosten für den pharmazeutischen Unternehmer zur Erstellung eines Dossiers auf 1250 Euro geschätzt – zu bewältigen in 2,5 Arbeitstagen. Tatsächlich liegen die Kosten Nitz zufolge bei 200.000 bis 400.000 Euro. Zudem sei es schlicht so, dass zum Zeitpunkt der Zulassung noch keine umfassenden Erfahrungen mit dem Arzneimittel vorliegen. Der Verordnungsgeber spreche daher in der Arzneimittel-Nutzenverordnung auch von der "Wahrscheinlichkeit", mit der ein Nutzen vorliegt. Es gehe also um eine Nutzenprognose, so Nitz, nicht um "alles oder nichts".

Ein weiteres großes Streitthema sind die ZVT und ihre Auswahlkriterien. Prominentes Beispiel ist Linagliptin. Hier hatte der G-BA keine ZVT aus der gleichen Wirkstoffgruppe gewählt, sondern die kostengünstigen Sulfonylharnstoffe. Ausgangspunkt für den G-BA war dabei wohl, dass bei mehreren möglichen ZVT die wirtschaftlichste Variante heranzuziehen ist. Zudem legt die Arzneimittel-Nutzenverordnung nahe, dass eine Therapie außerhalb der Wirkstoffklasse erfolgen sollte. Doch Nitz gibt zu bedenken: Hier könnte etwa ein Vorrang des Festbetragssystems bestehen, bei dem die Prüfung innerhalb der gleichen Substanzklasse erfolgt. An offenen juristischen Fragen mangelt es in puncto ZVT nicht. Doch laut Nitz beruhigt sich das Problem gerade etwas. Denn die Unternehmen hätten verstanden, dass der G-BA bei der ZVT kein Nachsehen hat. Sie bemühten sich nun schon im Vorfeld um eine bessere Absprache mit dem G-BA.

Auch die Rechtsschutzbeschränkung sieht Nitz im Hinblick auf den grundgesetzlich verbürgten "effektiven Rechtsschutz" kritisch. Eine gesonderte Klage gegen die Nutzenbewertung ist nämlich unzulässig. Eine rechtliche Klärung der vielen strittigen Fragen kann damit erst weit später – nach gescheiterten Erstattungsbetragsverhandlungen und einer Schiedsstellenentscheidung – erfolgen und sich über Jahre hinziehen. Und so ist auch Nitz´ Fazit insgesamt keinesfalls positiv: Der AMNOG-Prozess verfehle sein gesetzgeberisches Ziel und erfolge in der Praxis vielfach in rechtswidriger Weise.

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DAZ 2013, Nr. 12, S. 46