Kurz gemeldet: Erstmals Zulassung für Gentherapie empfohlen | Calcitonin nur kurz anwenden | FDA-Zulassung für Carfilzomib

Erstmals Zulassung für Gentherapie empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat empfohlen, Alipogen Tiparvovec (Glybera^®) für die Behandlung schwerer Pankreatitiden bei angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel zuzulassen. Eine Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) ist eine sehr seltene Erkrankung. Als Ursache werden über 100 verschiedene Mutationen im Gen für die Lipoproteinlipase diskutiert. Der Enzymmangel führt zu einem verminderten Abbau von Chylomikronen. Nach fettreichen Mahlzeiten kann es zu einer Hyperchylomikronämie mit schwerer Pankreatitis kommen, die Patienten müssen eine streng fettarme Diät einhalten. Mit Alipogen Tiparvovec werden Lipoproteinlipase-produzierende Gene mithilfe eines viralen Vektors in die Muskelzellen injiziert. Bislang ist Alipogen Tiparvovec nur an 27 Patienten untersucht und der CHMP hatte die Zulassungsempfehlung schon mehrfach abgelehnt. Jetzt wertete er den Nutzen für die am schwersten betroffene Patientengruppe höher als die Risiken. Die Patienten müssen allerdings nach der Behandlung streng weiter kontrolliert werden.

Calcitonin nur kurz anwenden

Der CHMP hat empfohlen, Calcitonin-haltige Arzneimittel (z. B. Karil^®) nur kurzzeitig anzuwenden, weil sich bei längerer Anwendung das Krebsrisiko erhöht. Ärzte sollten die intranasale Zubereitung des Parathormonantagonisten zur Behandlung der Osteoporose nicht mehr verordnen. Die parenterale Zubereitung sollte nur noch bei speziellen Indikationen für einen begrenzten Zeitraum eingesetzt werden: zur Prophylaxe eines akuten Knochenverlustes wegen plötzlicher Immobilisierung für zwei Wochen, maximal für vier Wochen; bei Patienten mit Paget-Krankheit, die auf alternative Medikamente nicht ansprechen oder sie nicht vertragen für maximal drei Monate sowie bei Hyperkalzämie bei Krebs. Die Therapie mit dem calcitropen Hormon Calcitonin sollte mit der niedrigsten möglichen Dosis über die kürzest mögliche Zeit durchgeführt werden!

FDA-Zulassung für Carfilzomib

Die Food and Drug Administration hat Carfilzomib (Kyprolis^®) für die Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom beschleunigt zugelassen. Das Epoxomicin-Analogon ist ein selektiver Proteasominhibitor. Er ist indiziert für Patienten mit multiplem Myelom, die mit mindestens zwei Therapien einschließlich Bortezomib und einer immunmodulatorischen Therapie behandelt wurden.

DAZ 2012, Nr. 30, S. 36