Müde Muskeln werden wieder munter

Die in der Studie untersuchten Tiere litten an einer künstlich erzeugten myotonen Dystrophie, der am häufigsten verbreiteten Form von Muskeldystrophie beim Menschen. Ihre Behandlung zielte auf die "Stilllegung" einer bestimmten Art von toxischen Molekülen im erkrankten Muskel ab. Das Studienteam um Mani Mahadevan ging davon aus, dass die Eliminierung von toxischen mRNA-Molekülen die Erkrankung wieder rückgängig machen könnte. Sie schufen daher Mäuse mit einer fehlerhaften DNA, die nach Bedarf durch Verabreichung eines Antibiotikums im Trinkwasser aktiviert oder deaktiviert werden konnte.

In der aktiven Phase wiesen die Tiere alle Symptome einer Muskeldystrophie auf. Wurde die DNA deaktiviert, wurde bei fast allen Tieren die normale Funktion der Skelett- und Herzmuskeln wieder hergestellt. Obwohl der Behandlungsansatz nicht hundertprozentig erfolgreich war, sehen die Wissenschaftler ihre Ergebnisse als Beweis dafür, dass eine Muskeldystrophie reversibel sein kann. ral

Quelle: Nature Genetics, Online-Vorabpublikation, DOI: 10.1038/ng1857