Thema: Seltene Krankheiten

Orphan Diseases

Orphan Diseases

Foto: Shutterstock/Dmitry Guzhanin/BPI/obs/ pictute alliance


Welche Arzneimittel werden gegen Lungenfibrose eingesetzt?

Sie entsteht meist über mehrere Jahre, führt zu chronischem Husten, Atemnot und letztlich zum Tod. Eine Lungenfibrose ist bis heute nicht heilbar. Und wieder ist ein Arzneimittelkandidat in der ... » Weiterlesen

Lungenfibrose führt noch immer zum Tod

Sie entsteht meist über mehrere Jahre, führt zu chronischem Husten, Atemnot und letztlich zum Tod. Eine Lungenfibrose ist bis heute nicht heilbar. Und wieder ist ein Arzneimittelkandidat in der ... » Weiterlesen

Ataxien: Motorik aus dem Takt

Wenn die Stand- oder Gangsicherheit nachlässt und es vermehrt zu Stürzen kommt, wenn die Sprache zunehmend verwaschen klingt, wenn Gegenstände nicht mehr sicher ergriffen werden können oder wenn ... » Weiterlesen

Motorik aus dem Takt

Wenn die Stand- oder Gangsicherheit nachlässt und es vermehrt zu Stürzen kommt, wenn die Sprache zunehmend verwaschen klingt, wenn Gegenstände nicht mehr sicher ergriffen werden können oder wenn ... » Weiterlesen

Spezialisierte Versorgungszentren verkürzen Zeit bis zur Diagnose

Den 29. Februar erleben wir nur alle vier Jahre – und so fällt der heutige Tag der seltenen Erkrankungen, der immer am letzten Tag im Februar stattfindet, dieses Jahr auf diesen seltenen Tag. Ein ... » Weiterlesen

Mehr Lebensqualität für Patienten mit Morbus Fabry

mab | Unabhängig von der Klinik und Arztpraxis sein, das verspricht die Zulassungserweiterung von Replagal®: Patienten mit der seltenen Erkrankung Morbus Fabry können nun auch die ... » Weiterlesen

Gastrointestinale Beschwerden und übler Geruch

Nachdem in acht Fällen bei der Einnahme von Cystagon® schwere gastrointestinale Beschwerden aufgetreten sind, ruft Recordati Rare Diseases die betroffene Charge zurück. In einem Rote-Hand-Brief ... » Weiterlesen

Pirfenidon

Pirfenidon ist ein Immunsuppressivum, das als erster Wirkstoff gezielt zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer Lungenfibrose (IPF) zugelassen wurde. Lange Zeit gab es keine ... » Weiterlesen

Enorme Preise, geringe Erträge, zu hohes Risiko?

„Hochpreiser“, also Präparate mit einem Herstellerpreis (ApU) über 1200 Euro, machen den Apotheken mehr und mehr zu schaffen. Oder sehen wir vor allem die Probleme und weniger die Chancen? ... » Weiterlesen

Mit Birkenrinden-Extrakt gegen Epidermolysis bullosa

cel/mab | Blasen, Wunden, Hautablösung sind die typischen Symptome einer Epidermolysis bullosa. Eine kausale Therapie existiert nicht. Die EMA hat nun ein Gel mit Birkenrinden-Extrakt zur Zulassung ... » Weiterlesen

Ein Birkenextrakt gegen Epidermolysis bullosa

Blasen, Wunden, Hautablösung sind die typischen Symptome einer Epidermolysis bullosa. Eine kausale Therapie existiert nicht. Die EMA hat nun ein Birkenrindenextrakt-Gel zur Zulassung empfohlen: ... » Weiterlesen

Wie „nützlich“ sind Orphan Drugs?

Die Entwicklung eines neuen Arzneimittels kostet mehrere Millionen Euro und daher ist das Interesse der Pharmaindustrie begrenzt, für seltene Krankheiten Medikamente zu entwickeln. Bei diesen Orphan ... » Weiterlesen

Nicht schön, aber selten

mp | An keiner anderen Stelle greifen Staaten der pharmazeutischen Industrie so sehr unter die Arme wie bei der Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen, auch Orphan ... » Weiterlesen

IKKen: „Pharmaindustrie gefährdet Patientenversorgung“

In der Diskussion um Arzneimittel-Lieferengpässe schieben sich die an der Arzneimittelversorgung Beteiligten immer wieder gern den Schwarzen Peter zu.  Die Kassen sehen vor allem die ... » Weiterlesen

Dienstleistungen: Vergütung soll Niveau eines akademischen Heilberufs haben

In ziemlich genau sechs Wochen findet der Deutsche Apothekertag statt – dieses Mal in Düsseldorf. Die Anträge zur Hauptversammlung liegen DAZ.online nun vor. Wenig überraschend drehen sich diese ... » Weiterlesen

Roches Rituximab erhält EU-Zulassung bei Pemphigus Vulgaris

Die Europäische Kommission hat Mabthera® bei Pemphigus Vulgaris zugelassen. Roches Biologikum Rituximab erhält damit auch in der EU eine Zulassungserweiterung für die seltene, blasenbildende und ... » Weiterlesen

Aus der Forschung zum Patienten

pj | Rund 5800 Experten informierten sich bei der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) im Austria Center... » Weiterlesen

Hilfe für die wenigen

Orphan Drugs sind Arzneimittel, die gegen seltene Krankheiten (engl. orphan diseases) gerichtet sind. Sie versprechen aufgrund einer kleinen Patientenpopulation keine hohen Gewinne für ... » Weiterlesen

Takeda will Shire übernehmen

Der japanische Pharmakonzern Takeda will seinen irischen Rivalen Shire übernehmen – und trifft bei den Iren auf Widerstand. Die Japaner wollen für jede Shire-Aktie insgesamt 46,50 britische Pfund ... » Weiterlesen

Zweitkarrieren für Budesonid, Coffein, Ibuprofen und andere

Etwa 100 Arzneimittel mit Orphan-Status sind derzeit in der EU verfügbar. Dazu kommt eine ganze Reihe an Arzneimitteln, die zwar bei seltenen Erkrankungen eingesetzt werden, deren Orphan-Status aber ... » Weiterlesen

Zulassungsempfehlung für Anakinra bei Morbus Still

Der Humanarzneimittelausschuss CHMP hat die Zulassungserweiterung für Anakinra empfohlen. Der Interleukin-1-Rezptorantagonist war eines der ersten Biologicals und könnte künftig Kindern und ... » Weiterlesen

Antimykotikum wird zum Orphan Drug

Von Christina Keksel und Niels Eckstein | Die Geschichte des Wirkstoffs Ketoconazol zeigt eindrucksvoll, wie sich der Zulassungsstatus eines Arzneimittels ändern kann: Als Breitspektrum-Antimykotikum... » Weiterlesen

Diese Arzneimittel könnten 2018 auf den Markt kommen

Nach Schätzungen des Verbandes der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) könnten in diesem Jahr mindestens 30 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff beziehungsweise neuem Therapieprinzip zugelassen werden. ... » Weiterlesen

Zerrieben zwischen Digitalisierung und medizinischem Fortschritt?

Von Reinhard Herzog | Viele Diskussionen in der Apothekerschaft muten eher vergangenheitsorientiert im Sinne des Bewahrens von „Bewährtem“ an. Zukunftsangst ist dabei eine der bedeutendsten ... » Weiterlesen