Zolgensma: Novartis weist Vorwürfe einer „Medienkampagne“ zurück

Kürzlich hat eine Allianz aus Kassen, Gemeinsamem Bundesausschuss (G-BA) und Universitätsklinika an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn geschrieben. Anlass gaben Medienberichte über kleine Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA), deren Eltern eine Behandlung mit dem neuen Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene abeparvovec-xioi - AVXS-101) einfordern. Nur eine Spritze soll von der Erkrankung heilen. Das Problem: Während Zolgensma^® in den USA bereits seit Mai 2019 für die Therapie von Kindern mit SMA im Alter von bis zu zwei Jahren zugelassen ist, erwartet Hersteller Novartis die europäische Zulassung erst im ersten Halbjahr 2020. Bis dahin kann das Arzneimittel nur als Einzelimport bezogen werden – und grundsätzlich nicht auf Kassenkosten. Dennoch haben bereits erste Krankenkassen die Kostenübernahme zugesagt.

Kassen und G-BA fürchten, dass das Beispiel Schule macht. In ihrem Brief an Spahn verweisen sie zunächst darauf, dass seit 2017 mit Nusinersen (Spinraza^®) ein in Deutschland zugelassenes Medikament gegen SMA zur Verfügung steht. Es muss allerdings regelmäßig verabreicht werden. Das Bündnis scheint überdies der Meinung zu sein, dass Hersteller Novartis selbst die Medienberichte ins Rollen gebracht hat. Und angesichts der „erheblichen Renditen“, die mit Arzneimitteln für neuartige Therapien wie Zolgensma^® erzielt werden könnten, will es „nicht ohne Widerspruch“ hinnehmen, „wenn bereits ohne eine Zulassung anstelle eines Härtefallprogramms (Compassionate Use) über eine beispiellose Medienkampagne ein erheblicher Druck auf Krankenkassen und Ärzte entfaltet wird, das nicht zugelassene Medikament zu Lasten der Versichertengemeinschaft vorab einzusetzen“.

Und so fordern Kassen, Kliniken und G-BA ein verbindliches Verfahren für den Einsatz von Zolgensma^® und zeigen dafür auch gleich Grundzüge auf. Beispielsweise müsse die Indikationsstellung sehr kritisch durch Experten m konkreten Einzelfall erfolgen – zudem im Benehmen mit dem Medizinischen Dienst der Krankenversicherung. Ferner dürften die Arzneimittelabgabe und die weitere Therapie ausschließlich in hochspezialisierten Zentren stattfinden, die Behandlungsverläufe seien zu dokumentieren. Überdies fordern die Unterzeichner des Briefes, den Hersteller Novartis zu einem Härtefallprogramm zu verpflichten. Denn die Kostentragung für eine Anwendung nicht zugelassener Arzneimittel liege im Verantwortungsbereich des Herstellers.