Pharmazie

Bionnale 2019

ATMP – die Herausforderungen: Entwicklung, Herstellung und Kostenerstattung!

Berlin - 17.05.2019, 09:00 Uhr

Nicht nur schwierig in der Entwicklung, auch die Erstattung seitens der Krankenkassen stellt eine Herausforderung für ATMP dar.Teilweise wurden ATMP aus wirtschaftlichen Gründen bereits wieder vom Markt genommen. (r / Foto: nobeastsofierce / stock.adobe.com)

„Wert der Therapie darf nicht nur auf Kosten beruhen“

Auch Dr. Katja Schmidt von Novartis kommt zu diesem Schluss. Das Spezielle am „Reimbursement“ von ATMP, als Beispiel nennt sie das Novartis-CAR-T-Zell-Präparat Kymriah, sei die Einmalbehandlung. Denn auch eine Stammzelltransplantation treffe die Kostenträgern mit 300.000 bis 500.000 Euro – jedoch nicht auf einmal. „Die Kosten der allogenen Stammzelltransplantation können in Deutschland eine breite Spannbreite einnehmen. Dies ist abhängig von der Art der Behandlung, den Vortherapien, dem Alter des Patienten und der Behandlungsdauer, so dass die Kosten bei bis zu mehreren hunderttausend Euro liegen. Diese Kosten können die Kostenträger über einen Zeitraum von mehreren Jahren treffen,“ fasst Schmidt zusammen.

Tisagenlecleucel wird bei Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten mit B-Zell-ALL und bei Erwachsenen mit diffus großzelligen B-ZellLymphom (DLBCL) eingesetzt. Die Therapie ist nicht First-Line, sie kommt derzeit für austherapierte Patienten infrage, die ansonsten optionslos sind. Möglichkeiten zum Verhandeln gibt es hier mit den Kassen, auch Novartis ist diesen Weg gegangen und hat mit den Kostenträgern Pay-by-Outcome-Verträge geschlossen.

Heilung wird greifbar

Was hier droht, fast in Vergessenheit zu geraten oder nebensächlich zu werden: der Wert der Therapien für den Patienten. Laut Schmidt liegt die Lebensdauer von Kymriah-Patienten ohne weitere Therapie bei drei bis sechs Monaten. Die Überlebenskurven von Studien zeigten, dass durch Tisagenlecleucel bei DLBCL im 24-Monate-Follow-up vier von sechs Patienten noch refraktär und am Leben seien. „Heilung wird greifbar", so Schmidt.

Dass ATMP teuer sind, steht außer Frage. Prinz mahnt jedoch gleichzeitig: „Der Wert der Therapie darf nicht nur auf Kosten beruhen“.

Derzeit zielen ATMPs auf austherapierte Patienten und seltene Erkrankungen ab. Neun ATMPs sind EU-weit zugelassen, 977 klinische Studien laufen weltweit, davon befinden sich 93 bereits in Phase-III.

Der Einsatz ist aktuell noch überschaubar. Problematisch dürfte die Kostenerstattung dann zusätzlich werden, wenn durch therapeutische Erfahrung die Therapien in den Behandlungshierarchien weiter nach vorne rücken und neben seltenen Erkrankungen zunehmend auch „common diseases" behandelt werden.

ATMP: Was gehört dazu?

ATMP – Advanced Therapy Medicinal Product: Dazu zählen Gentherapien, somatische Zelltherapien und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Diese Arzneimittel für neuartige Therapien müssen zwingend in einem zentralen Zulassungsverfahren bei der EMA zugelassen werden, zuständig dort ist das Committee for Advanced Therapies (CAT). In Deutschland fallen ATMP in den Verantwortungsbereich des Paul-Ehrlich-Institutes.