Erste Hormonersatztherapie bei Nebenschilddrüsen-Unterfunktion

Für Patienten, die auf diese Weise nicht ausreichend eingestellt werden können, könnte es demnächst eine zusätzliche Therapieoption geben. Der Humanarzneimittelausschuss der EMA (CHMP) hat mit Naptar eine Hormonersatztherapie zur bedingten Zulassung empfohlen. Eine bedingte Zulassung ist eine Möglichkeit, den Marktzugang für Arzneimittel zu erleichtern, die therapeutische Lücken schließen sollen. Wenn der Nutzen, die Therapie schnell verfügbar zu machen, größer ist, als die möglichen Risiken, kann die EMA in solchen Fällen die Zulassung eines Arzneimittels empfehlen – obwohl die Daten aus den klinischen Studien noch nicht vollständig sind. Da Hypoparathyreoidismus selten ist, hat Naptar bereits 2013 den Orphan-Drug-Status zugesprochen bekommen. 

Naptar ist identisch zum menschlichen Parathormon und wird einmal täglich injiziert. Es soll als Pulver in vier Wirkstärken gemeinsam mit einem Lösungsmittel auf den Markt kommen. Sicherheit und Wirksamkeit wurden in einer Studie mit 124 Teilnehmern überprüft. Die Fragestellung dabei war, ob Naptar den Bedarf an Vitamin D und Calcium im Vergleich zu Placebo reduzieren kann – bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung akzeptabler Calcium- und Phosphat-Serum-Spiegel. 54,8 Prozent der mit Naptar behandelten Patienten konnten dabei die Vitamin-D- und Calcium-Dosis um mehr als 50 Prozent reduzieren, im Vergleich zu 2,5 Prozent unter Placebo.

Im Rahmen der bedingten Zulassung muss der Hersteller noch eine klinische Studie über 26 Wochen durchführen. So sollen noch weitere Erkenntnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit gewonnen und das Dosierschema bestätigt werden. Außerdem werden Daten erhoben, inwiefern sich die Behandlung mit Naptar auf die Symptome und die Lebensqualität der Patienten auswirkt.

Die Empfehlung es CHMP wird nun an die europäische Kommission weitergeleitet, die über die Zulassung entscheidet.