EMA erteilt Zolgensma bedingte Zulassung

Mit der Ausgestaltung dieses Programms tappte Novartis jedoch gleich ins nächste Fettnäpfen: Weil dem Unternehmen zufolge nicht genügend Dosen des Mittels produziert werden konnten, um den Bedarf zu decken, plante es, 100 Dosen pro Jahr bereitzustellen und dann das Los darüber entscheiden zu lassen, welche Kinder die Therapie bekommen sollten. Das hatte für öffentliche Empörung gesorgt.

Nun hat das Ringen um Zolgensma™ – zumindest in Europa – offenbar ein Ende: Bereits Ende März hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur EMA die Zulassung empfohlen. Dem ist die EMA jetzt gefolgt. Die Zulassung gilt für an spinaler Muskelatrophie erkrankte Säuglinge und Kleinkinder mit bis zu 21 kg Körpergewicht, heißt es.

Novartis hat sich in diesem Zuge nach eigenen Angaben in Gesprächen mit den europäischen Regierungen und anderen Organisationen auf ein sogenanntes Day-one-Programm verständigt. Demnach soll das Mittel zur Behandlung der betroffenen Patienten sofort zur Verfügung stehen, noch bevor die Bewertung und Preisfindung im jeweiligen Land abgeschlossen sind. In Deutschland ermittelt bei Zulassung eines neuen Wirkstoffs zunächst der G-BA Wahrscheinlichkeit und Ausmaß des Zusatznutzens gegenüber der Standardtherapie. Darauf basierend verhandelt der GKV-Spitzenverband mit dem Hersteller des Produkts den Erstattungspreis. Dies kann bis zu ein Jahr in Anspruch nehmen.

„In Kürze“ in Deutschland verfügbar

Das Day-one-Programm von Novartis enthält Vereinbarungen etwa zu Rabatten, die rückwirkend nach erfolgter Preisfindung gewährt werden sollen, sowie die Möglichkeit für die Kostenträger, die fällig werdende Summe in Raten zu zahlen. Für die Behandlung von Patienten, die Zolgensma™ während der frühen Zugangsphase erhalten, sind „ergebnisbasierte Rabatte“ möglich, die sich an klinischen und wirtschaftlichen Bewertungen orientieren. Zudem schule man die behandelnden Einrichtungen bezüglich der Nachsorge.

Ziel ist es laut Novartis, eine rasche Verfügbarkeit in den einzelnen Ländern zu ermöglichen, die an „die jeweiligen Preis- und Erstattungsrahmen“ angepasst sind, schreibt der Pharmakonzern. Mit Frankreich habe man bereits eine entsprechende Vereinbarung getroffen, mit Deutschland werde eine solche „in Kürze“ erwartet.